Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени с помощью CRISPR/Cas. Все они страдают транстиретиновым амилоидоизом — болезнью, при которой белок транстиретин накапливается в жизненно важных органах. Всего через месяц после начала терапии концентрации транстиретина у них в крови снизились на 50-90 процентов, а серьезных побочных эффектов не возникло. Так исследователи продемонстрировали, что CRISPR-терапию можно вводить внутривенно — и она находит свою мишень. Отчет об испытании опубликован в журнале .

На прошлой неделе в журнале группа британских биологов сообщила об обнаружении нового «полового переключателя» в геноме млекопитающих. Удаление маленького кусочка размером 500 пар оснований в геноме мышиных эмбрионов с мужским генотипом XY заставило их развиться в самок. Этот эксперимент напоминает, что граница между мужским и женским полом вовсе не такая жесткая и предзаданная, как мы привыкли думать. Все, что изначально определяет разницу между полами, — это наличие или отсутствие у эмбриона Y-хромосомы, однако в XX веке врачи столкнулись с ситуациями, когда ее носителями оказывались женщины. Редакция решила разобраться, как же становятся мужчинами и женщинами и что может этому помешать.

Технология CRISPR/Cas помогла двум пациентам из пяти в лечении врожденной дистрофии сетчатки — люди стали лучше различать источники света и ориентироваться в пространстве. Итоги клинических испытаний геномного редактирования опубликовала на своем сайте компания Editas Medicine, контролирующая исследование. В скором времени она планирует начать клинические испытания на детях.

Паспортную жизнь ребенка принято отсчитывать с того момента, как его руки, ноги и голова оказываются вне матери. А когда начинается жизнь биологическая? Чем должен обзавестись эмбрион, чтобы мы признали в нем человека — внешними чертами, сознанием или собственным набором генов? Это не праздный вопрос: от ответа на него зависит, в какой момент эксперименты над скоплением клеток превращаются в опыты на человеке. А от этого, в свою очередь, зависит, поможем ли мы другим эмбрионам стать живыми и здоровыми детьми.