Новий препарат для лікування муковісцидозу - Orcambi.
Управління з нагляду за якістю харчових продуктів і лікарських засобів США схвалило новий комбінований препарат для лікування найбільш поширеної форми муковісцидозу, спадкового захворювання, при якому в легких накопичується слиз, відбувається інфікування легенів, що тягне за собою смерть у молодому віці.
Таблетки, які отримали торгове найменування Orkambi, слід приймати двічі на день особам старше 12 років. У США від форми муковісцидозу, що характеризується мутацією F508del, страждає близько 8 500 осіб. Препарат розроблений компанією Vertex Pharmaceuticals Inc. Нова розробка - продовження роботи зі створення ліків, спрямованих на усунення причин захворювання, а не тільки їх наслідків. Раніше на ринок був виведений Kalydeco (призначений для допомоги пацієнтам з мутацією cG551D).
У США різними формами муковісцидозу вражено близько 30 тисяч осіб. Ще в середині минулого століття такі пацієнти вмирали в дитячому або підлітковому віці. Зараз термін їхнього життя, завдяки успіхам медицини, становить у середньому 40 років.
До появи Kalydeco всі препарати для терапії муковісцидозу боролися лише з симптомами хвороби. Нове покоління ліків спрямоване на коригування клітинних процесів, порушених мутаціями.