МРТ печінки до і після застосування іделалібу. Стрілкою позначено область ураження пухлиною.
Карцинома Меркеля - нечасто зустрічається, але дуже агресивна форма раку шкіри. Досі не існувало стратегій її лікування на тій стадії, коли вже утворилися метастази. Дослідження мутацій у пацієнтів з карциномою Меркеля в Арканзаському університеті медичних наук (The University of Arkansas for Medical Sciences, UAMS) призвело до створення експериментального методу лікування, що показав ефективність на пізній стадії розвитку хвороби. Стаття про це опублікована в The New England Journal of Medicine.
Пацієнтом доктора Лін Гао (Ling Gao), дерматолога, лікаря-дослідника, стала 86-річна жінка, у якої в 2013 році виявили карциному Меркеля. У травні 2013 року їй зробили операцію і провели курс радіаційної терапії. Розвиток хвороби вимагає повторної операції в липні 2014 року, в листопаді 2014 року виявилися метастази пухлини. При генетичному дослідженні новоутворення було діагностовано ряд мутацій, у тому числі в гені PIK3CA, що відповідає за виробництво в клітинах важливого ферменту - фосфоінозитид-3-кінази (PI3K). Спостерігалася його підвищена експресія.
Це стало підставою для застосування в лікуванні іделалібу, експериментального препарату, що працює як інгібітор сигнального шляху PI3K. У лютому 2015 року пацієнтка стала отримувати іделалісіб у стандартному дозуванні (150 мг двічі на день). Вже через тиждень МРТ-дослідження показало поліпшення стану хворої, через три місяці в печінці метастази пухлини вже не спостерігалися. До моменту смерті пацієнта від не пов'язаних з раком причин (пневмонія, серцева недостатність) не було жодних ознак появи рецидивів пухлини.
Таким чином, підсумовує Лін Гао, стратегія впливу на сигнальний шлях PI3K виправдана і може застосовуватися в терапії карциноми Меркеля. Іделалісіб схвалений FDA (Управлінням санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США) і EMA (Європейським медичним агентством).