Лабораторія Масайо Такахасі. Фото з сайту Інституту RIKEN.
Спеціальний комітет міністерства охорони здоров'я Японії з безпеки дав добро на початок перших у світі клінічних досліджень медичного потенціалу індукованих плюрипотентних стовбурових клітин (iPSC), повідомляє журнал Nature. Як очікується, перша операція з пересадки пацієнту з вологою віковою макулодистрофією клітин пігментного епітелію сітківки ока, отриманих з клітин його шкіри, відбудеться в найближчі дні.
Вікова макулодистрофія (макулярна дегенерація), що характеризується ураженням центральної області сітківки ока, макули, є провідною причиною незворотної втрати зору серед населення розвинених країн світу у віці 50 років і старше. При вологій формі захворювання за сітківкою починають рости нові кровоносні судини, вражаючи пігментний епітелій, що призводить до порушення харчування фоторецепторів і сліпоти.
Група під керівництвом офтальмолога Масайо Такахасі (Masayo Takahashi) з Центру біології розвитку при інституті RIKEN офіційно почала набір учасників дослідження 1 серпня 2013 року. Для отримання трансплантату, який відновить пігментний епітелій сітківки, Такахасі і її колеги взяли з плеча у кожного з шести відібраних пацієнтів зразок шкіри розміром з перцеве зерно і перепрограмували ці клітини за допомогою певних білків в індуковані плюрипотентні клітини, здатні перетворитися на клітини різної спеціалізації. Додавання інших факторів перетворило їх на клітини сітківки. Цей процес зайняв близько 10 місяців.
Невеликий шар отриманих ретинальних клітин тепер планується помістити під пошкоджену область сітківки ока першого з учасників, де вони, якщо все піде успішно, почнуть рости і відновлять пігментний епітелій. Оскільки нові клітини сітківки будуть генетично ідентичні власним ретинальним клітинам пацієнта, автори методу сподіваються, що проблем з відторгненням вдасться уникнути. У всякому разі, проведені групою Такахасі попередні дослідження на мавпах подібного ризику не виявили. Ще одним предметом стурбованості з приводу безпеки клінічного застосування iPSC є можливість неконтрольованого злоякісного зростання внесених клітин, проте результати проведених групою Такахасі експериментів на мишах і мавпах не виявили підвищеного ризику подібного розвитку подій. Крім того, щоб уникнути ймовірності появи в процесі перепрограмування клітин небезпечних мутацій, були проведені додаткові тести на їх генетичну стабільність.
Все це дозволило групі Такахасі отримати дозвіл на початок клінічних випробувань у спеціального комітету міністерства охорони здоров'я Японії. На представленні методики, як повідомляється, був присутній Сін'я Яманака (Shinya Yamanaka), який разом з Джоном Гердоном (John B. Gurdon) отримав за відкриття iPSC Нобелівську премію з фізіології або медицини 2012 року.
Як очікується, етап приживлення нових ретинальних клітин триватиме близько восьми тижнів. Потім протягом року дослідники будуть вести моніторинг процесу відновлення пігментного епітелію.